国家精准医学产业创新中心（以下简称“中心”）于2022年1月正式获批组建，由四川大学华西医院作为牵头建设单位，按照企业化运作、产业化发展的思路，联合20余家共建单位建设。目前，中心正在积极推进各项工作并取得了阶段性建设成果。

强化顶层设计，广泛聚集最优创新资源

2019年12月，四川大学华西医院联合7家股东单位，注资5亿元（已全部实缴到位），成立华西精准医学产业创新中心有限公司，以企业主体申报筹建国家精准医学产业创新中心。四川大学华西医院作为牵头单位，以“川大-华西精准医学研究平台”为攻关主体，优化完善“医院-公司”协同创新机制，设立“细胞基因治疗研究院”“高端诊断设备创新中心”“数字医学创新转化中心”等14个专业领域方向的精准创新研发中心。以“华西精准医学产业创新中心有限公司”作为孵化主体，10家股东单位汇聚精准诊断领域华大基因、迈克生物，精准治疗领域上药集团、中源协和，精准评价领域成都华西海圻，精准服务领域天府健康、高投集团、科服集团、濛江投资集团等单位，覆盖京津冀、长三角、大湾区、成渝地区双城经济圈等核心地区精准医学领域上下游产业链龙头企业，形成合力共建、整体联动的良好局面。联合全国20多家共建单位作为合作主体，共同承担关键核心技术攻关任务，为攻关项目开展共同提供必要条件，共享知识产权及成果转化收益。

多元产业布局，构建“医政产学研资用”协同创新生态

一是建公司。根据中心规划，主要通过联合行业龙头企业组建细分领域二级公司推动相关项目落地和产业发展。截至2023年5月，已累计完成对外投资5150万元，成立3家二级公司，分别从事临床研究、细胞治疗和数字医疗领域创新研发和项目运营，共吸引外部投资1.085亿元，新吸纳二级股东单位8家。

二是建基金。中心联合成都市和高新区两级国有投资平台，组建并运营10亿元规模的“精准医学产业创新基金”，目前已完成首期出资3亿元，启动首轮5个项目投资，储备项目30余个。以基金为切入点，中心作为LP出资1亿元，吸引外部投资9亿元，按照平均1个项目投资2000万元计算，可以支持孵化50个优质项目。利用市级配套资金，成立“概念验证基金”，以“揭榜挂帅”方式整合全国范围创新资源，联合攻关关键核心技术。

三是建载体。中心载体平台建设分三期，重点打造“验证-孵化-小试-中试-熟化-临床研究-产业化”科技成果转化全链条。今年将完成一期共1.5万平米“概念验证中心”建设并试运营；二期1.7万平米“科技企业孵化器”正在建设当中；三期规划面积15万平米的精准医学产业园正在进行概念规划论证。同时，正在联合四川省产业振兴基金建立四川省生物医药中试研发基地。

四是开展知识产权运营。2023年4月，中心联合7家单位共建四川省首个医药健康产业领域知识产权运营中心，并在积极申报国家级精准医学产业知识产权运营中心。通过建设专业化规范化运营的知识产权运营中心，培养专业化技术转移经纪人队伍，强化知识产权“全领域、全链条、一站式”服务，为打造精准医学知识产权运营生态圈，建立对标国际、符合中国国情的知识产权运营“中国模式”

未来3—5年，中心将围绕“十四五”生物经济发展规划和细分领域，进一步发挥国家产业创新中心牵头作用，大力开展体制机制创新，为建设企业牵头的创新联合体、构建以企业为主体的创新体系作出示范；进一步优选合作伙伴，合力打造更多专精特新企业，成立10家以上二级公司，并在全国布局10家以上分中心；通过产业创新基金、知识产权运营中心、产业创新联合体及载体空间建设，打造开放共享技术平台，链接全球精准医学创新网络、汇聚国际国内高端创新人才，打造全国精准医学创新策源地、医学创新成果转化示范高地、精准医学产业集聚地、全球精准医学高精尖人才集聚区和国家医疗健康领域战略核心智库。

典型案例：小分子靶向药物研发

2019年4月，四川大学华西医院科技成果“FLT3、JAKi和VEGF的多点抑制剂”作价投资入股成立了成都赜灵生物医药科技有限公司，总部位于四川成都高新区，是一家专门从事创新药物研究及产业化的生物医药科技公司。公司背靠四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室、吸收贵州百灵集团上市公司优质资源、依托一流专家技术团队。公司构建了完整的新药研发体系，自主研发能力覆盖创新药物的靶点研究与机理验证、药物分子设计、临床前评价、CMC研究、临床方案设计与执行、新药注册等各个环节，打造了具有特色的创新药物发现平台。

目前公司已获得5张临床试验批件，其中获美国FDA临床试验批件1张，拥有自主知识产权18件，申请发明专利27件，已授权21件，其中中国专利7件，美国、欧洲、日本等国际专利14件。

一、牵头人情况

陈俐娟教授是华西医院一级教授、四川大学一级教授，四川大学生物治疗国家重点实验室副主任，国家863重点项目牵头人，成都赜灵生物医药科技有限公司创始人、董事长、首席科学家。

陈俐娟教授具有近20年创新药物研发的丰富经验，牵头“十一五”“十二五”“十三五”国家重大新药创制专项课题8项，主持和参与研发了10个创新药物进入临床。

二、成果介绍

1.治疗血液系统淋巴瘤化药Ⅰ类新药注射用甲磺酸普依司他（PM）

淋巴瘤是起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤，年死亡人数超过20万，也是常见的十大恶性肿瘤之一。以双重打击淋巴瘤、双表达淋巴瘤、伯基特淋巴瘤为代表的高度侵袭性B细胞淋巴瘤缺乏良好治疗手段，急需寻求新型治疗方式以及针对性创新药物上市。

注射用甲磺酸普依司他是以组蛋白去乙酰化酶为靶标，通过选择性抑制HDACⅠ和Ⅱb亚类而发挥治疗B细胞淋巴瘤的新一代高效高选择性HDAC抑制剂。前期药效学和安全性评价已证实，在以复发难治性双重打击淋巴瘤、双表达淋巴瘤、伯基特淋巴瘤、多发性骨髓瘤、费城染色体阳性B细胞急性淋巴细胞白血病等血液系统肿瘤荷瘤小鼠模型中，注射用甲磺酸普依司他均显示远优于目前上市药物的活性，能克服多种靶向药物耐药性，且毒副作用更低，有望成为治疗复发难治B细胞血液肿瘤的新一代创新药物，属于同类最优品种。

2.治疗骨髓纤维化Ⅰ类新药马来酸氟诺替尼（FM）

骨髓纤维化（MF）是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性肿瘤。对中高危骨髓纤维化病人，恶性程度高，中位生存期为5-7年，高危患者仅为2-3年。

马来酸氟诺替尼是以JAK2/FLT3/CDK6为靶标的选择性抑制剂，属于境内外均未上市的创新药，具有独立自主的知识产权。前期药效学和安全性评价已证实，马来酸氟诺替尼在JAK2突变基因驱动恶性肿瘤小鼠模型中显著抑制模型小鼠脾脏肿大和骨髓纤维化，同等剂量下疗效远优于上市药物芦可替尼和菲卓替尼，且起效剂量低、毒性较上市药物小，具有较宽的安全窗口。同时马来酸氟诺替尼还能够避免治疗过程中严重贫血和骨髓抑制，有望成为治疗骨髓纤维化的新一代创新药物。（选送单位：国家精准医学产业创新中心）